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notícias em destaque
12 de julho de 2022 Notícia por Hawken Miller
Nota: Esta história foi atualizada em 12 de julho de 2022, para corrigir o nome da CEO da Rare-X, Charlene Son Rigby. Organizações sem fins lucrativos, cientistas, organizações governamentais e a indústria de desenvolvimento de medicamentos para doenças raras há muito citam 7.000 como o número médio de doenças raras no mundo. Mas uma nova análise mostra lá…
7 de julho de 2022 Notícia por Marisa Wexler, MS
O primeiro participante foi medicado na fase 3 do ensaio clínico REACH testando a segurança e eficácia da terapia oral experimental losmapimod da Fulcrum Therapeutics em pessoas com distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). Se os resultados do teste forem positivos, espera-se que eles apoiem os pedidos de aprovação do lospmapimod…
5 de julho de 2022 Notícia por Patrícia Inácio, PhD
Usando os resultados de um programa de testes piloto do Estado de Nova York como evidência, o Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) apresentou sua proposta buscando a adição da distrofia muscular de Duchenne (DMD) ao painel nacional de triagem neonatal. A proposta nomeia o DMD para inclusão no Painel de Triagem Uniforme Recomendado ou RUSP…
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